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輸血の必要性にかかわらず、PNH患者さんの疲労やQOLの低下は、溶血による顕著な症状です¹

PNHでは、腹痛や疲労などのQOLの低下がしばしば見られます。

• 疲労の重症度とQOLへの影響は、貧血の有無や輸血の必要性とは無関係です^1,2。

疲労やQOLの低下は、PNHにおいて過小評価されがちです。

• 医師の関心は、疲労や生活の質（QOL）よりも、臨床的にはっきりした症状に集中しがちです。
• ジストニア（筋失調症）など一部の症状は過小評価されることがあります。
• 患者さんによって最適な管理方法は異なりますが、以下の事項を慎重に評価します：
  • 疲労の程度
  • 考えられるさまざまな症状（ジストニアなど）
  • 日常生活／機能への影響

溶血発作：溶血が疲労に影響しているという臨床的エビデンス

• 多くの患者さんがヘモグロビン尿の発現中に疲労感を認め、日常生活に支障を来たします²。
  • この疲労はヘモグロビン尿が消失しても持続するため、ヘモグロビン濃度（貧血）とは無関係です。
• PNH患者さんは日常生活に支障を来たすほどの疲労を高頻度に訴えますが、多くの場合、貧血の程度とは比例しません³。

29例のPNH患者さんを対象とした試験において、疲労やQOL低下による身体的負荷は広範囲に及んでいます¹。

• 96%の患者さんが疲労を訴えました¹。
  • 59%の患者さんが少なくとも6ヵ月の間輸血をしていませんでした¹。
  • 76%の患者さんがPNHによって日常生活に支障をきたしていました¹。
  • 17%の患者さんがPNHのため仕事ができなくなりました¹。
• 57%の患者さんが腹痛を報告しました¹。
• >50%の患者さんが腹痛、頭痛および呼吸困難を報告しました。
• 41%の患者さんが嚥下障害、また男性の患者さんの47%が勃起不全を報告しました。
• ほとんどの症状が、中等度～きわめて重度と評価され、多くの患者さんが症状と関連した身体的苦痛を訴えました。
• 疲労、QOLの低下、腹痛は、潜在している溶血、または虚血の兆候と関連があります¹。

PNHの溶血抑制に有効性の高い治療オプションがあるなら、適切な患者さんに必要な検査を行うことの意義は一層大きなものとなります。