PNHは、進行性かつ破壊的で、生命にかかわる疾患です

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比較のため年齢と性を考慮した対照集団の生存率曲線を示す1。

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）は進行性で破壊的な疾患であり、血栓症や臓器障害を引き起こして、死亡リスクを高めます1-3。

  • PNH患者さんの35%は、診断から５年以内に死亡するとの欧米での成績があります1。
  • PNHクローンサイズが30%未満の患者さんが半数を占める患者集団で、7人中1人が5年以内に死亡したとの欧米の報告があります4。

溶血が意味すること

慢性溶血は、PNH患者さんにおける病態の進行と死亡の主たる原因です。溶血は、血栓症のほか、慢性腎臓病や肺高血圧症を引き起こすなど、全身を脅かします5-7。
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合併症

慢性溶血では、遊離ヘモグロビン量が過多となり、血漿中の一酸化窒素（NO）を減少させます。NOは血小板が正常に機能するのに重要な役割をもっており、NOの減少は血小板を活性化し、凝集を促すと考えられています。さらに、遊離ヘモグロビンによってNOが慢性的に消費されていくと、様々な臨床症状が現れます8。

慢性腎臓病（CKD）とPNH
PNH患者さんの64%にCKDが見られたとの報告があります7。

PNHは、血栓症や臓器障害を引き起こします
血栓症（静脈性または動脈性）は、PNHに関連した死亡原因の40～67%を占めるとの報告があります7。

PNHにおける肺高血圧症(PHT)
約50％のPNH患者さんは肺高血圧症であるとの報告があります7。

症状・所見

PNHは複合的な疾患で、患者さんごとに症状は異なります。その臨床的症状は、予測し難く、他の疾患の症状と見分けることが困難なことが多いのです。溶血によりよくみられる腹痛や、呼吸困難、疲労などの症状は、肺高血圧症、心機能障害、慢性腎臓病などの重篤な疾患が潜在していることを示唆しています。

溶血は、PNHに関連するおもな症状の主たる原因です9。PNHに関連する症状・所見の詳しい内容はこちら。

簡単にPNHの症状を評価する方法があります。PNH症状アセスメントカードをダウンロードするには、ここをクリックしてください。


References: 1. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, Luzzatto L, Dacie JV. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 1995;333:1253-1258. 2. Socié G, Mary J-Y, de Gramont A, et al; for the French Society of Haematology. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. Lancet. 1996;348:573-577. 3. Nishimura J-I, Kanakura Y, Ware RE, et al. Clinical course and flow cytometric analysis of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in the United States and Japan. Medicine. 2004;83:193-207. 4. Peffault de Latour R, Mary JY, Salanoubat C, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: natural history of disease subcategories. Blood. 2008;112:3099-3106. 5. Hillmen P, Young NS, Schubert J, et al. The complement inhibitor eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006;355:1233-1243. 6. Hillmen P, Elebute MO, Kelly R, et al. High incidence of progression to chronic renal insufficiency in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) [ASH abstract]. Blood. 2007;110: Abstract 3678. 7. Hill A, Rother RP, Wang X, et al. Eculizumab reduces pulmonary hypertension through inhibition of hemolysis-associated nitric oxide consumption in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria [ASH abstract]. Blood. 2008;112: Abstract 486. 8. Hillmen P, Muus P, Duhrsen U, et al. Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboembolism in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2007;110:4123-4128.

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